Tout nouveau médicament ne peut être développé sans être testé sur des modèles animaux avant les essais sur l’homme. Ces tests pré-cliniques permettent notamment de recueillir des informations susceptibles d’éclairer l’usage chez l’homme, comme d’aider à calculer les doses qui seront utilisées lors des premiers essais cliniques. Ces essais cliniques permettront de valider ou non une hypothèse scientifique provenant de la recherche fondamentale et des essais pré-cliniques. À l’issue des essais cliniques, si son efficacité est prouvée, sans danger pour le patient, le médicament pourra obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM).

Pour mieux comprendre la chronologie et les contraintes des essais cliniques ainsi que les collaborations entre académiques et industriels pendant cette étape, Tamdem reçoit le Dr Véronique Schneider, Directrice Médical France de Sanofi Genzyme.

Retrouvez toutes les informations sur le site de la Fondation maladies rares : https://evenements-fondation-maladiesrares.org/event/podcast-tandem/

“Tamdem” est une série de podcasts présentée par la Fondation Maladies rares avec la participation et le soutien de Sanofi Genzyme.

Comité éditorial : Anne-Sophie Blancher, Christine Fétro, Delphine Franchot, Florence Bordon-Pallier. Présentation : Christine Fétro. Production : Stereolab. Générique : Olive Musique.

LEXIQUE

Pharmacocinétique : elle retrace le parcours de la substance active d’un médicament dans l’organisme, à savoir l'Absorption, la Distribution, le Métabolisme et l'Excrétion (ADME).

Données de vie réelle : elles décrivent l’usage d’un médicament dans la vie quotidienne du patient et non plus dans un environnement contrôlé comme lors des essais cliniques.

AMM : « Autorisation de Mise sur le Marché », cette autorisation délivrée par une autorité compétente européenne ou nationale (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé -ANSM, European Medicines Agency - EMA) doit être obtenue pour chaque médicament ou chaque nouvelle utilisation d’un médicament déjà existant avant que celui-ci ne soit commercialisé. Sa délivrance s’appuie sur les résultats des essais cliniques de phase 1, 2 et 3 conduits par le laboratoire pharmaceutique. A noter que, pour un médicament orphelin (c’est-à-dire qui est destiné au traitement d’une maladie rare), l’AMM est centralisée, ce qui veut dire qu’elle est valable pour l’ensemble de l’Union Européenne.

Dossier d'accès précoce : c’est un dispositif spécifique qui permet à des patients en impasse thérapeutique tels que les patients atteints de maladies rares de bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de médicaments ne possédant pas encore d’AMM.

Pharmacovigilance : elle a pour but la surveillance des médicaments et la prévention de tout risque d'effet indésirable résultant de leur utilisation (que ce risque soit avéré ou potentiel). La surveillance des médicaments est garantie tout au long de la vie du médicament.